在生物醫(yī)療領(lǐng)域，基因治療是當(dāng)之無愧得“明星”之一，承載著數(shù)百種先天遺傳罕見疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈得希望。經(jīng)過幾十年年曲折式得發(fā)展，基因治療得時代終于來臨，不僅陸續(xù)有新得基因治療產(chǎn)品獲批上市，也有越來越多得公司重金涌入這一賽道。

基因治療到底是什么？它得關(guān)鍵核心技術(shù)主要是哪些？如何讓百姓用得起基因治療藥物？基因治療賽道得投資邏輯又是什么？

10月22日，第壹財經(jīng)大感謝閱讀本文！風(fēng)口調(diào)研“醫(yī)”場干貨（觀看感謝閱讀本文！），本期節(jié)目將帶領(lǐng)大家走近基因治療，從技術(shù)、產(chǎn)業(yè)、投資等多方面進行深入探討。

目前全球范圍內(nèi)上市得基因治療藥物覆蓋了哪些疾??？

高特佳投資執(zhí)行合伙人王海蛟介紹，基因治療蕞早在全球得應(yīng)用是從罕見病和先天性遺傳病開始得，學(xué)過生物學(xué)得都知道中心法則，基因決定了蕞后得生命體。

上海交通大學(xué)系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)研究院研究員蔡宇伽表示，目前全世界已經(jīng)獲批基因治療藥物各個China加起來一共有20種，有針對腫瘤得，有針對嚴重得免疫缺陷癥得，有針對視網(wǎng)膜疾病得，各個系統(tǒng)都涵蓋到了。將來它還可以拓展到其他病毒性疾病得治療，比如說HIV以及皰疹病毒感染，目前這兩個病毒感染是無藥可以根治得。

蔡宇伽指出，目前基因治療得策略主要是通過基因替換得策略，基因感謝策略目前仍在臨床進行當(dāng)中。

在基因治療中，載體到底扮演什么角色？

王海蛟表示，可以簡單把載體理解為是快遞員，或者運輸工具?；蛑委煹盟幬镙d體很重要得一個原因是如何把有效得物質(zhì)輸送到體內(nèi)，一是要輸送得量，比如說100，到體內(nèi)得時候蕞好還有100。效率低下引起安全性得問題，還有就是輸送得目得地要準確，這是它重要得原因。

蔡宇伽補充道，基因治療可以說是一種遞送得藥物，遞送技術(shù)可以分為兩大類，一類是病毒載體，一類是非病毒載體。

他指出，病毒載體現(xiàn)在臨床上獲批得藥物有基于逆轉(zhuǎn)錄病毒，有基于慢病毒，有基于腺相關(guān)病毒，這三種病毒前兩種是整合型得，腺相關(guān)病毒一般認為它是非整合得，盡管它是有部分得背景整合。另外一種基因治療得載體叫非病毒載體，包括納米脂質(zhì)體。

蔡宇伽表示，總得而言，病毒性載體它得發(fā)展較快，已經(jīng)有基因治療藥物獲批上市，它得優(yōu)點是效率高，缺點是成本也高。非病毒載體它得發(fā)展臨床階段要慢一些，它得優(yōu)點是成本低，缺點就是效率也低一些。

未來還有哪些技術(shù)壁壘需要突破？

蔡宇伽認為，載體技術(shù)得壁壘有兩個方面，一個是細胞得靶向性，未來得基因治療技術(shù)可以把病毒載體或者非病毒載體直接打到患者體內(nèi)，這種載體它會自動得去找到相關(guān)得細胞，然后進行修復(fù)或者改造，這個非常關(guān)鍵，這樣可以把基因治療得流程縮短，從而把成本降下來，讓老百姓用得起。

另外一方面是整合得病毒載體，比如說想要慢病毒，它是一種近似隨機得整合，理論上存在一定得風(fēng)險，如果將來能夠控制這個慢病毒，讓它整合到想整合得地方，那么基因治療載體所面臨得安全性問題就完全解決了。

華夏基因治療行業(yè)是否形成了完整得產(chǎn)業(yè)鏈？

王海蛟表示，目前華夏得基因治療行業(yè)應(yīng)該說已經(jīng)形成了一個初步具備得產(chǎn)業(yè)鏈，按照這張圖來看，毫無疑問中上游得廠商它已經(jīng)獲得了收入，產(chǎn)生了利潤，因為它本質(zhì)上有點像服務(wù)商，只要你想進行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它得服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如我是做藥物開發(fā)得，要藥物上市之后才能獲得收入近日。從長期來看，下游得藥品一旦能夠上市銷售，給它得回報是長期得、穩(wěn)定得。